การพัฒนาเชิงวิเคราะห์และการวิเคราะห์ลักษณะไวรัสที่เกี่ยวข้องกับไวรัสอะดีโน (AAV)
ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno (AAV) การรักษาด้วยยีนกลางและสารตั้งต้นใดๆจะต้องมีลักษณะที่ดีเพื่อทำความเข้าใจความสัมพันธ์ระหว่างคุณลักษณะคุณภาพของผลิตภัณฑ์กระบวนการผลิตความปลอดภัยของผู้ป่วยและประสิทธิภาพ ด้วยความหลากหลายของ AAV serotypes และกลยุทธ์การรักษาด้วยยีนที่มีวัตถุประสงค์เพื่อรักษาความผิดปกติทางพันธุกรรมมากมายไม่มีแพคเกจ " หนึ่งที่เหมาะกับทุกคน " สำหรับการกำหนดลักษณะ AAV ความสามารถในการพัฒนาการวิเคราะห์และการตรวจสอบวิธีการที่เหมาะสมของเราจะให้ความรู้เกี่ยวกับผลิตภัณฑ์และกระบวนการที่คุณต้องการในการพัฒนาโปรไฟล์ผลิตภัณฑ์เป้าหมายคุณภาพ (QTPP) ระบุคุณลักษณะคุณภาพที่สำคัญ (CQA) สำหรับการบำบัดของคุณซึ่งสอดคล้องกับเคมีการผลิต และข้อมูลการควบคุม (CMC) สำหรับการใช้ยาใหม่เพื่อการวิจัยยีนของมนุษย์ (INDs) สหรัฐอเมริกา FDA 2020
เมื่อพิจารณาปัจจัยทั้งหมดที่คุณต้องเข้าใจเกี่ยวกับการบำบัดด้วย AAV ของคุณเราจะให้ข้อมูลเชิงลึกจากผู้เชี่ยวชาญเฉพาะด้านเกี่ยวกับคุณสมบัติด้านคุณภาพผลิตภัณฑ์ของคุณ
Patient Factors
Product Attributes
Clinical Outcomes
Technical Markers
ยีนบำบัดทุกชนิดมีเอกลักษณ์เฉพาะตัว ใช้ประโยชน์จากความเชี่ยวชาญของนักวิทยาศาสตร์ของเราเพื่อให้แน่ใจว่าการปฏิบัติตามความเข้มแข็งและประสิทธิภาพของวิธีการสำหรับการรักษาด้วยยีนที่มีตัวกลางแบบเวกเตอร์ไวรัสของคุณ เราเป็นพันธมิตรของคุณตั้งแต่การพัฒนาไปจนถึงการทำการค้าเพื่อให้การรักษาของคุณสามารถเข้าถึงผู้ป่วยได้อย่างรวดเร็วและปลอดภัย
การทดสอบ AAV ขนาดเล็ก
หนึ่งในความท้าทายที่ใหญ่ที่สุดในการพัฒนาวิธีการในการกำหนดลักษณะการรักษาด้วยยีนไวรัสใหม่ได้อย่างมีประสิทธิภาพโดยใช้วัสดุ R & D ที่มีอยู่จำกัด ด้วยทรัพยากรที่จำกัดอยู่บ่อยครั้งนี้การวิเคราะห์แบบออร์โธโทนที่สำคัญเพื่อยืนยันตัวตนของผลิตภัณฑ์ความบริสุทธิ์และความแรงเป็นสิ่งจำเป็นในการทำความเข้าใจโมเลกุลและลดความเสี่ยงในการพัฒนาที่อาจเกิดขึ้น
แพคเกจการทดสอบ AAV ขนาดเล็กของเราช่วยให้คุณมีความสามารถในการเรียนรู้เกี่ยวกับการพัฒนา CQA หลายครั้งในช่วงต้นโดยใช้ปริมาณวัสดุทดสอบที่ลดลงซึ่งเกี่ยวข้องกับลักษณะต่อไปนี้:
- อัตลักษณ์และไตเตอร์โดย ELISA
- การแก้ไขตัวตน (& หลังการแปล) โดย LC-MS
- สถานะการรวมและความสมบูรณ์ของ Capsid โดย SEC-MALS
- สถานะการรวมโดย DLS
- ddPCR สำหรับไตเตอร์จีโนมิก
วิเคราะห์การพัฒนาและการผลิตที่ไม่มีความเสี่ยง
เพื่อช่วยให้คุณลดความเสี่ยงและเร่งการพัฒนาผลิตภัณฑ์และกระบวนการของการบำบัดด้วย AAV ของคุณเรามีแพคเกจการทดสอบที่หลากหลายสำหรับหมวดหมู่ CQA ต่างๆและจุดควบคุมกระบวนการ:
- การยืนยันตัวตนของ plasmid การเก็บเกี่ยวจำนวนมากสารเสพติดและผลิตภัณฑ์ยา
- การกำหนดไตเตอร์และความแรงของการเก็บเกี่ยวจำนวนมากสารยาเสพติดและผลิตภัณฑ์ยา
- การประเมินความบริสุทธิ์ของ plasmid การเก็บเกี่ยวจำนวนมากสารเสพติดและผลิตภัณฑ์ยา
- การทดสอบสารตกค้างในสารเสพติดและผลิตภัณฑ์ยา
เราสร้างโปรแกรมที่ปรับแต่งเพื่อเปิดเผยคุณลักษณะของเวกเตอร์ AAV ของคุณ
ไทเตอร์และความแรง
- AAV อนุภาคไตเตอร์โดย ELISA หรือ HPLC
- ไทเตอร์จีโนมิกโดย ddPCR
- Infectious titer: TCID50
- การประเมินประสิทธิภาพของ R-AAV แสดงโปรตีน
ความบริสุทธิ์
- ความบริสุทธิ์ของเวกเตอร์ AAV โดย SDS-page หรือ CE-SDS
- อัตราส่วน capsid ว่างเปล่า/เต็มโดยการปั่นเหวี่ยงแบบแรงเหวี่ยง (AUC) หรือ AEX-HPLC
- การรวม AAV capsid โดย DLS หรือ SEC
- เวกเตอร์รวมโดย DLS
- Plasmid supercoiling
ผู้อยู่อาศัย
- ดีเอ็นเอของเซลล์โฮสต์ที่เหลืออยู่
- โปรตีนเซลล์โฮสต์ที่เหลืออยู่
- ความสัมพันธ์ AAV ที่เหลือโดย ELISA
- รีเอเจนต์การพาความร้อนตกค้าง (เช่น PEI), ตัวทำละลายและรีเอเจนต์ในกระบวนการ
- อัลบูมินเซรั่มวัวตกค้าง (BSA)
เข้ากันได้
- ค่า pH
- Osmolality
- ความเข้มข้นของโปรตีนทั้งหมด
- Appearance
- อนุภาค
- ความสมบูรณ์ของบรรจุภัณฑ์
- Extractable volume
Safety
- ไบโอบูเดน
- ตัวแทนไวรัสที่รักการผจญภัย
- ไมโคพลาสมา
- เอนโดท็อกซิน
- ความปลอดเชื้อ
- AAV ที่มีความสามารถในการทำสำเนาข้อมูล (rcAAV)
เนื้อหาทางเทคนิคที่สนับสนุน
Webinar: การเผยศักยภาพของยีนบำบัด AAV ของคุณ: วิธีการ orthogonal เพื่อทำความเข้าใจและกำหนด CQAs
หมายเหตุทางเทคนิค: Peptide Mapping ของ AAV โดย LC-MS
หมายเหตุทางเทคนิค: อัตราส่วน AAV ที่ว่างเปล่า/เต็มรูปแบบโดยความเร็วการตกตะกอน - การวิเคราะห์การหมุนเหวี่ยงแบบ Ultracentrifugation