AI Boost를 사용한 신속한 신약 발굴

2024년 3월 13일 | 4분 소요

“그 냅킨을 잘 들고 계세요.”

관리자에게서 일반적으로 들을 수 있는 조언은 아니지만, Merck의 생명 공학 사업부 최고 기술 책임자 Karen Madden은 그렇게 조언했습니다. 그 냅킨에 적힌 낙서가 바로 새로운 AI 기반 신약 발굴 플랫폼의 초기 렌더링이었기 때문입니다.

새로운 치료제로 사용하기에 좋은 분자를 찾는 것은 건초 더미에서 바늘을 찾는 것과 같습니다. 무한히 많은 선택지 중에서 적합한 것을 한 가지만 골라내기는 쉽지 않습니다. 건초 더미를 손수 헤집는 대신 강력한 자석이나 금속 탐지기를 사용하여 찾고 있던 ‘바늘’, 즉 약물과 유사한 성질을 띤 분자를 찾을 수 있다면 얼마나 좋을까요? 그런 자석과 금속 탐지기를 하나로 합친 것이 바로 AIDDISON입니다.

AIDDISON은 의약품 개발 과정에서 발생하는 고생스러운 단계들을 줄여주는 강력한 소프트웨어 플랫폼입니다. 신약은 시장에 출시하거나, 임상시험 또는 전임상 연구를 시작하기 전까지는 단지 하나의 아이디어에 불과합니다. 예를 들어, 한 팀에서 앞으로 개발할 약물이 결손 단백질처럼 환자에게 문제를 일으키는 특정 표적에 도달해야 한다는 목표를 설정했습니다. 그러면 연구자들은 결손 단백질과 같은 특정 표적을 억제할 하나 또는 몇 개의 분자를 찾아내야 합니다.

벤치에서 개발한 신약을 상용화하는 데는 10년 이상의 시간과 20억 달러 이상의 비용이 듭니다. 90% 이상의 신약이 임상시험 단계에서 실패합니다. 실패한 신약 벤처에 들인 시간과 비용, 노력은 이루 말할 수 없을 정도로 많을 것입니다.

만약 과학자들이 신약 개발 초기 단계인 신약 발굴 단계에서 추후 성공 가능성이 높은 분자를 더 정확하게 식별할 수 있다면 90%의 실패율을 낮출 수 있을 것입니다. 이는 결국 임상시험 단계에서 실패할 신약 후보 물질에 낭비하는 비용과 시간이 줄어든다는 의미입니다.

플랫폼을 고객에게 제공하는 핵심 역할을 하는 Ashwini Ghogare는 “신약 설계 성공의 핵심은 전체적으로 생각하고, 각 설계 주기의 성공률을 높이고, ‘모든 시도를 유효하게’ 만들어 환자에게 더 빠르게 치료법을 제공하는 것입니다”라고 말하며 냅킨을 보관하지 않은 것을 후회한다고 덧붙였습니다.

힘을 합치다

AIDDISON은 Ghogare가 2019년 미국 매사추세츠주 벌링턴에서 열린 Merck 컨퍼런스에서 Daniel Kuhn을 만나면서 구상되었습니다. Kuhn은 신약 발굴을 돕기 위해 팀원들과 기계 학습 모델을 구축한 방법을 발표하였고, 이를 들은 Ghogare가 저녁 식사 중 Kuhn의 테이블로 다가가 “얘기 좀 하시죠”라고 말을 건넸습니다.

둘은 신약 발굴의 어려움을 이야기하며 솔루션이 어떤 식으로 변화해야 하는지에 대한 비전을 나눴습니다. 곧 기존 데이터에 인공 지능의 혁신 기술을 활용해야 한다는 주제가 대화의 중심이 되었습니다. 그리고 앞서 이야기한 것처럼 이 아이디어를 기록하기 위해 냅킨을 집어 들었습니다. 이 첫 번째 낙서에서 그들은 인터페이스의 초기 디자인을 그리며 머리를 모아 몇 가지 프로세스를 떠올렸습니다.

한편 Kuhn은 신약 설계 그룹에 소속된 상태로 컴퓨터 화학 박사 과정을 마쳤습니다. 이후 Merck의 헬스케어 사업에서 직책을 맡아 신약 발굴에 집중했습니다. 그는 약물 예측 및 생성 모델링 기술을 사용하여 환자를 위한 새로운 치료법과 의약품을 발견할 수 있도록 도움을 주고 있습니다.

신약 발굴에 대한 이들의 전문적인 경험을 소프트웨어 및 플랫폼 개발 전문 지식과 결합하자 완벽하게 어우러졌습니다. 협업이 잘 진행된 데는 서로 다르지만 상호 보완되는 배경지식 이외에도 다른 중요한 요소가 있었습니다. 바로 이들이 함께 일하기를 즐겼다는 것입니다.

백지장에서부터 시작하다

벌링턴에서 두 사람이 만나기 몇 년 전, Kuhn은 Merck의 헬스케어 사업에서 자신의 팀을 도와 더 나은 신약 후보 물질을 빠르게 찾을 수 있는 도구를 개발하고 있었습니다.

Kuhn은 모델을 구축하면서 대용량의 데이터 세트를 사용해야 했습니다. 그중 하나에는 초기 실험에서 각 분자의 요건 충족 여부와 방식이 자세히 적혀 있었습니다. 다행히 Merck의 헬스케어 사업에 종사하는 동료들은 수십 년 동안 이 데이터를 꼼꼼하게 보관했습니다. 이 풍부한 실험 데이터는 신약 모델을 발전시키는 핵심 요소이며 궁극적으로는 AIDDISON에 큰 도움이 됩니다.

Kuhn이 벌링턴에서 열린 회담에서 자신의 혁신적인 방안을 공개했을 때, Ghogare는 한눈에 그 모델의 강점을 알아보았고 이 모델이 회사 외부의 신약 개발자들에게 가치 있게 쓰일 것이라고 생각했습니다. 그리고 마침내 자신들의 도구를 전 세계 고객에게 제공하려는 기업적인 노력이 시작되었습니다.

일이 빠르게 진척되자 Kuhn과 Ghogare는 속으로 조금 놀랐습니다. 두 사람이 처음으로 대화를 나누고 강력한 파트너십을 맺고 팀을 구축하며 플랫폼을 출시하는 데까지는 2년이 조금 넘는 시간이 걸렸습니다.

이 도구를 상업화하면서 Kuhn이 가장 흥미롭게 생각한 부분은 자체 모델을 구축하는 동안 대용량 사내 데이터 세트에 접근할 수 없는 소규모의 팀에서도 신약 발굴 분야에 더욱 쉽게 접근할 수 있도록 도울 수 있다는 점이었습니다. 새로운 치료법 솔루션을 개발하려는 사람이 많아질수록 환자들은 더욱 건강해질 것입니다.

Kuhn은 “신약 모델이 항상 완벽한 것은 아니지만 그 점은 인간도 마찬가지죠”라고 말했습니다. “AIDDISON의 모델처럼 잘 설계된 신약 모델은 과학자들이 좋은 특성을 가진 분자를 찾아 우선순위를 매기고 더 나은 결정을 하도록 도움으로써 신약 발굴을 가속화하는 기반이 됩니다.”

AIDDISON은 모든 규모의 팀이 최고의 분자 후보를 빠르게 선택하도록 도와 신약 개발 과정에서 겪는 고충을 줄여줍니다.

AIDDISON에 대하여

AI 기반 AIDDISON™ 플랫폼은 20년 이상 축적해 온 제약 연구 데이터를 활용하여 생성형 설계와 예측형 통찰, 3D 모델링을 턴키 솔루션에 결합하여 신약 발굴을 가속화합니다.

• 방대한 화학 데이터베이스의 신속한 인실리코(in silico) 스크리닝과 드노보(de novo) 디자인을 통해 아이디어를 생성합니다.

• 실제 ML 모델을 사용하여 합성 가능성 결과와 ADMET 속성 결과를 최적화합니다.

• 고급 데이터 시각화와 분자 결합 도구를 사용하여 도출 결과를 평가하고 우선순위를 매깁니다.